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Ⅱ型糖尿病の遺伝子治療

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遺伝子治療によって、Ⅱ型糖尿病と肥満を完全に治療できる可能性が動物実験で示された。

糖尿病は世界的に広く問題となっており、日本では糖尿病の患者数は1000万人とも推定されている(糖尿病ネットワーク)。

世界全体では、1980年から2014年の間に糖尿病の患者数は4倍に増加している(WHO)。

この病気に対する治療法が待ち望まれる中、スペインのUniversitat Autonoma de BarcelonaのFatima Bosch教授に率いられた研究チームは、ネズミを用いた実験で遺伝子治療によって糖尿病を完治させることに成功したと発表した。

この成果は、EMBO Molecular Medicine誌に掲載された。

遺伝子治療で血中コレステロールを下げる

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Nature Biotechnology誌に発表された新しい研究によれば、高コレステロールによる心臓病のリスクが高い患者は、近い将来、遺伝子編集の技術を用いた安全かつ効果的な治療を受けられるようになるかもしれない。

高コレステロール血症では、血中のコレステロール濃度が高まることによって、冠動脈の病気のリスクが大きく高まる。

高コレステロール血症の患者の多くは、治療のためにスタチンを服用するが、一部の人ではこれらの薬はコレステロールを十分に下げることができない。

いくつかの研究によれば、患者の7人に一人はコレステロールを下げるためにPCSK9阻害薬と呼ばれる薬に頼る必要がある。

しかし、PCSK9阻害薬は、何度も注射によって投与される必要があるため不便であり、一部の患者では忍容性の問題も生じる。

ペンシルバニア大学Perelman School of Medicineの研究チームは、そのような患者のために遺伝子編集による解決策を開発した。

今回の新しい研究では、アカゲザルにゲノム編集を行うことによって、血中コレステロールを下げることに成功したという。

ウイルスを再プログラムしてガンを攻撃する

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ウイルスは様々な病気を引き起こす厄介な存在だが、研究者らはこのウイルスを使ってがんと闘う方法を作り出そうとしている。

ウイルスは、小さく、急速に増殖する能力を持った感染性の物質で、ほかの生物の細胞の中で生存することができる。これらは、どのような生態系にも存在し、どんな種類の生命体にも感染することができる。

一般的な風邪からクリミアコンゴ出血熱まで様々な症状を引き起こすことから、ウイルスは非常に危険な存在だ。

このウイルスの性質を利用することで、英国カーディフ大学の研究者らはがんを攻撃するためのウイルスを作り出そうとしている。

研究チームは、卵巣がんを攻撃するためのウイルスを「訓練」することに成功し、健康な組織を痛めることなくがんだけを殺すことができたという。

血友病の遺伝子治療に関する臨床試験の驚くべき結果

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イギリスで行われた臨床試験で、血友病の遺伝子治療についての衝撃的な結果が報告された。これによって、最も一般的な型の血友病に対する治療法が大きく前進するかもしれない。


この臨床試験では、血友病Aの患者に対して失われた遺伝子を導入する治療が一度だけ行われた。今回のNew England Journal of Medicine誌に掲載された論文では、遺伝子治療の一年後に患者の血液凝固因子が通常のレベルとなり、出血が大幅に減少したことが報告された。

論文の共著者であるK. John. Pasi教授は、「我々は予想をはるかに超えるショッキングな結果を目撃した」という。

新たな遺伝子免疫療法による多発性硬化症の予防と治療

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多発性硬化症を予防し、治療するための新たな戦略が発表された。フロリダ大学の研究チームは、多発性硬化症に対する遺伝子免疫療法を開発し、マウスでその有効性を証明した。


今年九月に公開された論文で、フロリダ大学の研究者らは、多発性硬化症(Multiple Sclerosis, MS)を引き起こす有害な免疫細胞を抑制するための新たな技術を発表した。

この新技術により、マウスを用いた動物実験でMSの発症が防止され、MSモデルマウスの臨床症状が低減された。さらに、現在の免疫抑制療法と組み合わせることで、末期MSのマウスが完全寛解に至ったことも報告された。

この論文はMolecular Therapy誌に掲載された。


加齢による認知機能低下を防ぐ遺伝子治療

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加齢による記憶と認知機能の低下を遺伝子治療によって防げる可能性が、動物を使った実験で初めて示唆された。スペインの研究グループは、Klothoと呼ばれる遺伝子を若いマウスの中枢神経に導入することで、年老いた時の認知機能の低下が防がれるという結果を得たことをMolecular Psychiatry誌上で報告した。

研究チームは、このKlothoを用いた遺伝子治療が認知症などの神経変性疾患の新しい治療となることを期待している。

神経疾患の遺伝子治療 臨床試験に成功 Boston Children's Hospital

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脳副腎白質ジストロフィー(CALD)に対する遺伝子治療の臨床試験が最近行われ、治療を受けた患者のうち、88%の患者で病気の進行が抑えられたことが報告された。

CALDは、若い男児に好発する神経変性疾患で、診断から10年以内に命を落とすことが多い。

New England Journal of Medicineに発表された論文では、遺伝子治療を受けた17人の患者のうち、15人で病気の進行が抑えられ、2年以上にわたって神経の働きが保たれた。

今回の臨床試験は、単一遺伝子を標的にした遺伝子治療の治験で最大のものであり、bluebird bio社の協力により行われた。

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