健康科学速報

ヘルスケア分野の科学技術の海外ニュースを伝えます。

タグ:臨床試験

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今年2月に報告された小規模な臨床試験によって、化学療法と幹細胞移植の組み合わせで再発寛解型多発性硬化症の患者の三分の二以上が5年間以上の寛解に至ることが明らかになった。


Richard Nash博士らの研究グループは、HALT-MSと呼ばれる第二相臨床試験の最終報告をNeurology誌に発表した。

再発寛解型多発性硬化症(Relapsing-remitting multiple sclerosis, RRMS)は最も一般的な形のMSで、全診断の85%を占める。

MSでは、中枢神経の神経軸索を守る組織であるミエリンを免疫細胞が誤って攻撃することによって引き起こされる。症状には、筋肉の弱化、歩行やバランスの障害、慢性的な痛みなどがある。MS患者には、疲れ、めまい、認知機能の障害、視覚障害なども現れる。

RRMSでは、これらの症状の再発と消失(寛解)が繰り返される。今のところ、症状の再発とうまく付き合っていくための薬は数多くあるが、MSの根本的な治療法は存在しない。

しかし、新たな研究によって、一度の高投与量の免疫抑制療法(high-dose immunosupressive therapy, HDIT)と自家造血細胞移植(hematopoietic cell transplantation, HCT)によって長期間の寛解が得られる可能性が報告された。

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イギリスで行われた臨床試験で、血友病の遺伝子治療についての衝撃的な結果が報告された。これによって、最も一般的な型の血友病に対する治療法が大きく前進するかもしれない。


この臨床試験では、血友病Aの患者に対して失われた遺伝子を導入する治療が一度だけ行われた。今回のNew England Journal of Medicine誌に掲載された論文では、遺伝子治療の一年後に患者の血液凝固因子が通常のレベルとなり、出血が大幅に減少したことが報告された。

論文の共著者であるK. John. Pasi教授は、「我々は予想をはるかに超えるショッキングな結果を目撃した」という。

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睡眠時無呼吸は、現在のところ有効な治療法がない。しかし、これまでで最も大規模な臨床試験によって、大麻由来の向精神成分がこの症状の治療に有効な可能性が報告された。


大麻に含まれるテトラヒドロカンナビノール(tetrahydrocannabinol)は、大麻による高揚感を引き起こす化合物で、一般にはドロナビノール(dronabinol)の名前でも知られている。ドロナビノールはすでに、化学療法の副作用である吐き気や嘔吐に対して臨床適用されている。

イリノイ大学らの共同研究チームによる臨床試験によれば、ドロナビノールを一錠飲むことで、睡眠時無呼吸の症状を一晩中抑えることができるかもしれない。

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最近の研究によって、片頭痛治療において非常に重要な一歩が踏み出された。エレヌマブ(erenumab)と呼ばれる新薬が、片頭痛の症状が表れる頻度を半減させるという結果が報告された。


最近New England Journal of Medicine誌に報告された第三相臨床試験の結果によれば、エレヌマブの治療を受けた反復性の片頭痛患者の半数で、症状が表れる日数が半分以下になったという。

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ある新薬によって、もっとも重度の脊髄性筋萎縮症(spinal muscular atrophy, SMA)の乳児はより運動機能を獲得できるようになり、47%多くの乳児が人工呼吸器による補助なしで生存できるようになったことが発表された。

その新薬Nusinersenは、非常に高い有効性を示したため、臨床試験を前倒しで終了し、すぐに米国食品医薬品局(FDA)によって全てのSMA患者に適用することが承認された。

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