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ある新薬によって、もっとも重度の脊髄性筋萎縮症(spinal muscular atrophy, SMA)の乳児はより運動機能を獲得できるようになり、47%多くの乳児が人工呼吸器による補助なしで生存できるようになったことが発表された。

その新薬Nusinersenは、非常に高い有効性を示したため、臨床試験を前倒しで終了し、すぐに米国食品医薬品局(FDA)によって全てのSMA患者に適用することが承認された。

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