健康科学速報

ヘルスケア分野の科学技術の海外ニュースを伝えます。

カテゴリ: 遺伝子治療

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イギリスで行われた臨床試験で、血友病の遺伝子治療についての衝撃的な結果が報告された。これによって、最も一般的な型の血友病に対する治療法が大きく前進するかもしれない。


この臨床試験では、血友病Aの患者に対して失われた遺伝子を導入する治療が一度だけ行われた。今回のNew England Journal of Medicine誌に掲載された論文では、遺伝子治療の一年後に患者の血液凝固因子が通常のレベルとなり、出血が大幅に減少したことが報告された。

論文の共著者であるK. John. Pasi教授は、「我々は予想をはるかに超えるショッキングな結果を目撃した」という。

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多発性硬化症を予防し、治療するための新たな戦略が発表された。フロリダ大学の研究チームは、多発性硬化症に対する遺伝子免疫療法を開発し、マウスでその有効性を証明した。


今年九月に公開された論文で、フロリダ大学の研究者らは、多発性硬化症(Multiple Sclerosis, MS)を引き起こす有害な免疫細胞を抑制するための新たな技術を発表した。

この新技術により、マウスを用いた動物実験でMSの発症が防止され、MSモデルマウスの臨床症状が低減された。さらに、現在の免疫抑制療法と組み合わせることで、末期MSのマウスが完全寛解に至ったことも報告された。

この論文はMolecular Therapy誌に掲載された。


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加齢による記憶と認知機能の低下を遺伝子治療によって防げる可能性が、動物を使った実験で初めて示唆された。スペインの研究グループは、Klothoと呼ばれる遺伝子を若いマウスの中枢神経に導入することで、年老いた時の認知機能の低下が防がれるという結果を得たことをMolecular Psychiatry誌上で報告した。

研究チームは、このKlothoを用いた遺伝子治療が認知症などの神経変性疾患の新しい治療となることを期待している。

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