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Ⅱ型糖尿病の遺伝子治療

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遺伝子治療によって、Ⅱ型糖尿病と肥満を完全に治療できる可能性が動物実験で示された。

糖尿病は世界的に広く問題となっており、日本では糖尿病の患者数は1000万人とも推定されている(糖尿病ネットワーク)。

世界全体では、1980年から2014年の間に糖尿病の患者数は4倍に増加している(WHO)。

この病気に対する治療法が待ち望まれる中、スペインのUniversitat Autonoma de BarcelonaのFatima Bosch教授に率いられた研究チームは、ネズミを用いた実験で遺伝子治療によって糖尿病を完治させることに成功したと発表した。

この成果は、EMBO Molecular Medicine誌に掲載された。

遺伝子治療で血中コレステロールを下げる

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Nature Biotechnology誌に発表された新しい研究によれば、高コレステロールによる心臓病のリスクが高い患者は、近い将来、遺伝子編集の技術を用いた安全かつ効果的な治療を受けられるようになるかもしれない。

高コレステロール血症では、血中のコレステロール濃度が高まることによって、冠動脈の病気のリスクが大きく高まる。

高コレステロール血症の患者の多くは、治療のためにスタチンを服用するが、一部の人ではこれらの薬はコレステロールを十分に下げることができない。

いくつかの研究によれば、患者の7人に一人はコレステロールを下げるためにPCSK9阻害薬と呼ばれる薬に頼る必要がある。

しかし、PCSK9阻害薬は、何度も注射によって投与される必要があるため不便であり、一部の患者では忍容性の問題も生じる。

ペンシルバニア大学Perelman School of Medicineの研究チームは、そのような患者のために遺伝子編集による解決策を開発した。

今回の新しい研究では、アカゲザルにゲノム編集を行うことによって、血中コレステロールを下げることに成功したという。

iPS細胞から作られたナチュラルキラー細胞でがんを治療する

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人工多能性幹細胞(iPS細胞)から作り出された免疫細胞を用いて、がんを攻撃する免疫療法の新手法が報告された。

研究を行ったUCサンディエゴの研究チームは、この手法を用いることで、がんを攻撃する細胞を「すぐに入手できる」状態にできると期待している。

この研究は、Cell Stem Cell誌に掲載された。

血友病の遺伝子治療に関する臨床試験の驚くべき結果

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イギリスで行われた臨床試験で、血友病の遺伝子治療についての衝撃的な結果が報告された。これによって、最も一般的な型の血友病に対する治療法が大きく前進するかもしれない。


この臨床試験では、血友病Aの患者に対して失われた遺伝子を導入する治療が一度だけ行われた。今回のNew England Journal of Medicine誌に掲載された論文では、遺伝子治療の一年後に患者の血液凝固因子が通常のレベルとなり、出血が大幅に減少したことが報告された。

論文の共著者であるK. John. Pasi教授は、「我々は予想をはるかに超えるショッキングな結果を目撃した」という。

新たな遺伝子免疫療法による多発性硬化症の予防と治療

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多発性硬化症を予防し、治療するための新たな戦略が発表された。フロリダ大学の研究チームは、多発性硬化症に対する遺伝子免疫療法を開発し、マウスでその有効性を証明した。


今年九月に公開された論文で、フロリダ大学の研究者らは、多発性硬化症(Multiple Sclerosis, MS)を引き起こす有害な免疫細胞を抑制するための新たな技術を発表した。

この新技術により、マウスを用いた動物実験でMSの発症が防止され、MSモデルマウスの臨床症状が低減された。さらに、現在の免疫抑制療法と組み合わせることで、末期MSのマウスが完全寛解に至ったことも報告された。

この論文はMolecular Therapy誌に掲載された。


加齢による認知機能低下を防ぐ遺伝子治療

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加齢による記憶と認知機能の低下を遺伝子治療によって防げる可能性が、動物を使った実験で初めて示唆された。スペインの研究グループは、Klothoと呼ばれる遺伝子を若いマウスの中枢神経に導入することで、年老いた時の認知機能の低下が防がれるという結果を得たことをMolecular Psychiatry誌上で報告した。

研究チームは、このKlothoを用いた遺伝子治療が認知症などの神経変性疾患の新しい治療となることを期待している。

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